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我国基因治疗公司推不出产品?这个锅技术不背

本文作者:张利 2017-02-21 20:18
导语:在天朝以外的市场上,许多基因新疗法公司破壳而出,但是在大多数中国人心目中,这种教科书里面的“未来科技”离我们仍很远,那么什么导致了这种差异呢?

雷锋网了解到,在天朝以外的市场上,许多基因治疗公司破壳而出,即将在大众的生活中发挥实际的作用。

据中科信息产业研究院精准医学研究所所长赵屹介绍,欧洲大概有两家基因新疗法公司其基因新疗法被批准上市。雷锋网了解到,全球制药巨头葛兰素史克公司的基因疗法Strimvelis于2016年5月被欧盟批准上市,此基因治疗是世界上第一个被批准上市用于儿童免疫不全(SCID)基因缺陷修复的疗法,是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。

在美国,2016年2月,Editas公司上市。大家应该对这家公司不陌生,基因治疗界名人张锋是其联合创始人,此前美国专利局将CRISPR关键专利判归张锋团队的当天,公司股票在交易收盘时就上涨了29%,雷锋网(公众号:雷锋网)对此有过详细介绍。Editas是为全球首个基因编辑上市公司,计划在2017年开展用CRISPR技术治疗失明患者(雷伯氏先天性黑内障)的临床试验。

但是在大多数中国人心目中,这种教科书里面的“未来科技”离我们仍很远,那么什么导致了这种差异呢?

政策遇瓶颈,监管不健全

“中国的基因治疗领域有很多公司在做,但官方获批的对于罕见病或者单基因遗传病的治疗方案,完全没有一个。”对此,赵屹说道。

“从技术层面上讲,国内的研究机构以及一些企业完全拥有这方面的技术,而且技术都不错。有几家公司,包括清华孵化出来的企业——合生基因,还有一些,包括罕见病研究中心和一些研究所,他们都有很好的技术。但是,从技术转化成一个临床应用级的治疗方案,在国内还有很多不可预知的因素,包括法律层面的、市场监管等的因素。目前来看,这对于公司发展和技术转化是巨大的障碍。”

我国基因治疗公司推不出产品?这个锅技术不背

“基因治疗这个技术本身是个平台技术,分为两个层次:一是在体内进行基因治疗;二是在体外对部分疾病进行改造,再回到体内进行治疗。这两个部分,理论上都应该是受到卫计委包括食药局的审批。”合生基因CEO蒋云解释道。

对于基因疗法的监管,蒋云解释道,

直接进入到体内进行治疗的,是生物医药,属于生物制品的三类。从政策的监管上,这些又分为两类:基因治疗药物:政策专门明确的第三类;生物治疗技术:在国内没有特别明确的规范,就像美国的一家公司,针对眼部疾病比如青光眼,在体外进行一些修饰、改造,治疗,这些疾病的基因治疗,目前没有明确的规范。

“还有一个问题,目前国内对于基因治疗的审批监管,还不像欧美那么健全。”蒋云说。

"对于这类医疗技术的管制,2014年,卫计委把权力收到中央,那时实验需要按照卫计委的要求去做,依次进行一期、二期等的步骤进行临床试验。2015年,权力反而又下放了,原因是审批时间过长,国家应该是在政策监管方面没有合适的强有力的团队。"

对于监管的不健全,金准基因副总裁孙隽也有相同的体会:“基因疗法的发展需要政策上的扶植,想获批这么一个崭新的东西,相关的监管部门需要有一个非常成熟的团队,对这个技术的风险需要一定时间的评估”。

资本仍在观望

“多种原因导致我国目前的情况,在我个人看来,最主要的问题可能是资本市场的观望,大家对这个领域的认知度、认可度不是那么高。”孙隽认为。

我国基因治疗公司推不出产品?这个锅技术不背

蒋云认为,虽然概念很火,但目前市场上从事基因疗法的人并不是那么多,“我们做医疗的嘛,特点是周期长,投资一般需要2-3年见收益,特别是做药物或平台医疗技术的,至少需要五年以上,甚至十年,才会见到可观的收益。”

患者很饥渴,价格待优化

“目前在基因治疗方面,获批的技术在飞速发展,市场也非常饥渴。我们也知道,去年美国有个治疗罕见病的药物,9个月之内就通过了获批(飞速获批),主要原因是患者推动的,也就是说市场很饥渴,患者非常需要。但我相信,这个领域首先技术上可行,第二患者一定会获利,市场也在那里。”孙隽认为。

元码医学部总监袁大巍认为,“我们现在在紧跟世界的步伐,我们也想这个行业可以造福于中国普通的老百姓,但是从价格上、技术说,都还有一定的发展空间,投资人觉得我们还没有盈利。这些技术需要我们耐心等待它成熟,但我们现在可以做一些事,将当前看作一个起点。”

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